Die Stammzellforschung eröffnet neue Möglichkeiten zur Behandlung seltener und bisher unheilbarer Lungenerkrankungen wie alpha-1-Antitrypsin-Defizienz, Mukoviszidose oder Surfactantdefizienzen. Über die aus adulten Zellen reprogrammierbaren induzierten pluripotente Stammzellen“ (iPS-Zellen) erscheint es erstmals möglich, aus patienteneigenen Zellen nach Korrektur des Gendefektes respiratorische Zellen zu differenzieren und diese zum funktionellen Ersatz des betroffenen Zelltypes zu transplantieren. Ziel des Gesamtprojektes ist die Herstellung von iPS-Zellen, deren Differenzierung in Lungenepithelzellen und Verwendung zur Aufklärung zellulärer bzw. molekularer Pathomechanismen. Daneben sollen zelltherapeutische Therapieansätze in geeigneten Tiermodellen entwickelt und evaluiert werden.

Während der ersten Förderperiode sollen iPS-Zellen aus transgenen Mausmodellen hergestellt (ZPA, Hannover) und in vitro in die bei alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (P1, Marburg, Hannover), Mukoviszidose (P2, Heidelberg, Hannover) oder Surfactantdefizienzen (P3, Hannover) betroffenen Zelltypen differenziert werden.  Anschließend sollen diese Zellen von den o.g. Projektpartnern für Untersuchungen der zugrundeliegenden Erkrankungsmechanismen und die Evaluation von iPS-basierten Transplantationsstrategien verwendet werden.

Die für die erste Förderperiode geplanten Arbeitsprogramme befinden sich noch überwiegend im Bereich der Grundlagenforschung, erst für eine potentielle zweite Förderperiode würden präklinische Großtierexperimente und im besten Fall Phase I Studien geplant werden. Nichtsdestotrotz sollen auch schon in der ersten Förderperiode kommerziell relevante Erkenntnisse und Entwicklungen auf Patentierbarkeit geprüft und gegebenenfalls vor Publikation zur Patentierung eingereicht werden. Eine kommerzielle Umsetzung einschließlich der Zusammenarbeit mit industriellen Partnern wäre frühestens für eine zweite Antragsphase zu erwarten.

Zentralprojekt A (ZPA) – iPS Platform
Projektleiter: T. Cantz (Medizinische Hochschule Hannover, Hannover), H. Schöler (Max Planck Institut, Münster)

Projekt 1 (P1) – alpha-1-antritrypsin Mangel
Projektleiter: T. Cantz, M. Ott, A. Schambach (Medizinische Hochschule Hannover, Hannover), R. Bals (Philipps Universität Marburg)

Projekt 2 (P2) – Zystische Fibrose
Projektleiter: U. Martin (Medizinische Hochschule Hannover, Hannover), M. Mall (Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg)

Projekt 3 (P3) – Surfactantdefizienzen
Projektleiter: G. Hansen, U. Martin (Medizinische Hochschule Hannover, Hannover)